FDA одобрило новый препарат против идиопатического нефротического синдрома

Новый вариант для пациентов с рецидивами

FDA расширило показания к применению обинутузумаба (Газива), включив в них идиопатический нефротический синдром. Для пациентов с редким заболеванием почек это первый новый вариант лечения более чем за 70 лет.

Препарат предназначен для больных в возрасте от 2 лет с часто рецидивирующим или стероидозависимым идиопатическим нефротическим синдромом, который начался в детстве. Назначение вероятно при полной ремиссии и направлено на снижение риска нового обострения.

Именно непредсказуемые рецидивы и длительная зависимость от стероидов годами оставались главной проблемой для семей. Энди Каллауэй из Nephrotic Syndrome Foundation считает решение FDA важным изменением для пациентов которые рассчитывают на более продолжительные периоды без болезни.

Результаты исследования INShore

Основанием для решения стали данные исследования III фазы INShore. В открытом испытании участвовали 85 пациентов. На 52-й неделе полная ремиссия сохранялась у 95% получавших обинутузумаб и у 73% тех кто принимал микофенолата мофетил дважды в день.

Обинутузумаб истощает пул B-клеток и воздействует на механизм активности аутоиммунного заболевания. Помимо большей доли полной ремиссии исследование показало статистически значимые преимущества по нескольким показателям: общей выживаемости без рецидива, времени до первого рецидива или смерти и числу рецидивов с начала наблюдения до 52-й недели.

Что важно учитывать при назначении

Идиопатический нефротический синдром заставляет почки пропускать большое количество белка в мочу. Это снижает уровень альбумина в крови и может сопровождаться повышением холестерина, инфекциями и образованием тромбов.

В исследовании INShore новых сигналов по безопасности не обнаружили. Среди наиболее частых нежелательных явлений отмечались инфекции верхних дыхательных путей, инфузионные реакции, инфекции уха, пневмония, грипп, нейтропения, бронхит, COVID, конъюнктивит и инфекции мочевыводящих путей.

Инструкция содержит рамочное предупреждение о реактивации вируса гепатита В и прогрессирующей мультифокальной лейкоэнцефалопатии. Также указаны риски тяжелых инфекций, реакций гиперчувствительности, синдрома лизиса опухоли, нейтропении, тромбоцитопении, диссеминированного внутрисосудистого свертывания и эмбриофетальной токсичности. Живые вирусные вакцины не рекомендуются до восстановления пула B-клеток.

Для обинутузумаба это уже второе одобрение в аутоиммунных заболеваниях: ранее FDA разрешило его применение при волчаночном нефрите у взрослых. Препарат также используют при хроническом лимфоцитарном лейкозе и фолликулярной лимфоме. Сейчас его изучают при детском волчаночном нефрите, а FDA рассматривает заявки для первичной мембранозной нефропатии и системной красной волчанки.

Решение FDA не отменяет риски терапии и не делает препарат универсальным средством, но меняет саму рамку лечения: у детей и взрослых с тяжелым рецидивирующим течением появляется доказанный вариант, способный продлевать ремиссию. После десятилетий опоры на стероиды и давно используемые схемы это действительно заметный медицинский поворот.